Stephen hawking bị bệnh gì

     

Stephen Hawking mắc bệnh xơ cứng teo cơ một mặt ALS, khiến hệ trung khu thần kinh bị tổn hại nghiêm trọng, dẫn cho tê liệt tứ bỏ ra và teo cơ. Và có một thực tế là căn bệnh này có tỷ lệ tử vong lên đến mức 100%.

Bạn đang xem: Stephen hawking bị bệnh gì


Cơ quan làm chủ Thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) sẽ triệu tập một hội đồng chăm gia bên ngoài để trao đổi về việc liệu dữ liệu thử nghiệm lâm sàng về phương pháp AMX0035 của Amylyx sinh hoạt những người bị bệnh mắc căn bệnh xơ cứng teo cơ một mặt (ALS) có cung cấp sự chấp thuận đồng ý của cơ quan quản lý hay không.

Liệu pháp này đã nhận được được sự quan liêu tâm thoáng rộng từ cộng đồng bệnh nhân ALS vì hiện tại chỉ gồm hai liệu pháp được FDA đồng ý trong nghành nghề dịch vụ bệnh ALS và chúng không làm đổi khác đáng kể cốt truyện của bệnh. Đối với tình trạng bệnh 100% tử vong này, bệnh nhân luôn cần phải có những cách thực hiện điều trị sáng tạo.

Nhắc mang lại ALS, chắc rằng độc giả đã có lần nghe mang đến "Ice Bucket Challenge", một cuộc khiến quỹ từng khuynh đảo mạng buôn bản hội. Nhà trang bị lý nổi tiếng Stephen Hawking đã từng gan góc chiến đấu kháng lại bệnh ALS vào một thời gian dài. Mặc dù theo thời gian, các tế bào thần kinh di chuyển trong não và cột sống của không ít người mắc bệnh liên tiếp chết, dẫn mang lại tình trạng yếu đuối cơ với tê liệt, từ bỏ mất kĩ năng đi lại đến quan yếu nói, nuốt với thở. Những người mắc bệnh ALS chỉ sống trung bình 4 năm sau thời điểm được chẩn đoán.


*

Mặc dù ALS đã làm được phát hiện từ thời điểm cách đó hơn 150 năm nhưng chế độ phát sinh bệnh tình của nó vẫn chưa được làm sáng tỏ đầy đủ. Đột trở nên gen có tương quan đến khoảng chừng 10% bệnh nhân và các yếu tố môi trường cũng được cho là đóng góp một vai trò quan trọng. Điều này làm tạo thêm thách thức vào việc cách tân và phát triển các biện pháp nhắm phương châm vì chính sách bệnh sinh vẫn chưa được biết rõ.

AMX0035 của Amylyx bắt mối cung cấp từ quan tâm đến của hai sinh viên đại học, Joshua Cohen và Justin Klee, trong ký kết túc xá đại học của họ. Suy nghĩ của chúng ta là, tuy vậy các bên khoa học chưa thể khẳng định được tại sao gốc rễ của tình trạng bệnh do sự tinh vi của hệ thần kinh, cho nên vì thế cái chết của tế bào thần kinh sẽ sở hữu liên quan mang đến tiến triển lâm sàng của bệnh, bởi thế họ rất có thể tìm ra phương pháp để trì hoãn quy trình chết của tế bào thần kinh?

Theo đó, AMX0035 đã làm được ra đời, đấy là một bài thuốc có đựng hai yếu tắc - natri phenylbutrat với taurorsodiol. Trong các bệnh thái hóa thần kinh, ti thể cùng lưới nội chất thường sẽ có những vệt hiệu phi lý trong tế bào thần kinh. Ti thể là "trung vai trung phong năng lượng" của tế bào, trong những lúc lưới nội chất là "nhà máy" sản xuất những loại protein khác nhau cho đầy đủ tế bào thần kinh.

Tầm quan sát của Amylyx là áp dụng hai loại thuốc này để nâng cấp sức khỏe khoắn của ty thể và mạng lưới nội hóa học trong tế bào, cho nên vì thế trì hoãn quy trình chết của tế bào thần kinh. Lúc Amylyx new thành lập, hai đơn vị đồng sáng sủa lập chỉ mới 21 với 22 tuổi.

Xem thêm: Nhân Sâm Của Người Nghèo: Lá Đinh Lăng Chữa Bệnh Gì ? 9 Tác Dụng Của Lá Đinh Lăng Đối Với Sức Khỏe



Trong một nghiên cứu lâm sàng quy trình tiến độ 2, bệnh nhân được điều trị bằng AMX0035 đã tất cả điểm vừa phải ALSFRS-R ít hơn đáng đề cập sau 24 tuần so với giả dược - ALSFRS-R, một thước đo tổng hợp về hoạt động hàng ngày ở người bệnh ALS. Phân tích đã được ra mắt trên tạp chí Y học New England. Ts Sabrina Paganoni của bệnh viện Đa khoa Massachusetts, fan đứng đầu cuộc phân tích lâm sàng mang lại biết: "Ngay cả một sự biến hóa nhỏ, chỉ ở mức hai điểm trong thang đo này cũng có thể là một sự biến hóa đáng nhắc trong cuộc sống thường ngày hàng ngày của bệnh nhân. Nó hoàn toàn có thể giúp đến những bệnh dịch nhân hoàn toàn có thể ăn thành công mà không cần sử dụng ống truyền thức ăn, hoặc rất có thể đi lại và điều khiển cần áp dụng xe lăn".


*

Ngoài ra, trong một phân tích theo dõi nhiều năm hạn, AMX0035 làm sút 44% nguy cơ tiềm ẩn tử vong ở bệnh nhân. Thông cáo báo chí của Amylyx nói rằng đó là liệu pháp ALS đầu tiên có thể đồng thời kéo dài tuổi lâu và nâng cấp chức năng tải ở người bệnh trong xem sét lâm sàng ngẫu nhiên gồm đối chứng.

Cuối năm ngoái, đơn đăng ký thuốc của mình đã được FDA Hoa Kỳ cấp trạng thái để mắt tới ưu tiên. Điều đáng nói là Amylyx đang triển khai thử nghiệm lâm sàng quy trình tiến độ 3, ý định thử nghiệm tác dụng của AMX0035 bên trên 600 người bị bệnh ALS và kết quả thử nghiệm dự kiến sẽ sở hữu được vào năm 2024.



Trên khía cạnh khoa học, không người nào biết bởi sao Stephen Hawking hoàn toàn có thể sống lâu mang đến vậy với tình trạng bệnh hiểm nghèo ALS. Nhưng các nhà phân tích biết rằng sự tiến triển của bệnh chuyển đổi tùy theo từng người. Theo hiệp hội ALS, tuy vậy trung bình những người mắc căn bệnh ALS chỉ sống được khoảng 3 năm sau khoản thời gian phát hiển thị bệnh, nhưng khoảng chừng 20% số bệnh nhân rất có thể sống được 5 năm, khoảng tầm 10% rất có thể sống được 10 năm và khoảng tầm 5% bệnh dịch nhân rất có thể sống được 20 năm hoặc hơn.

Ngoài ra, đối với các căn bệnh thần kinh phức tạp như ALS, AI hoàn toàn có thể đóng một vai trò quan trọng trong việc phát hiện nay và xác thực các mục tiêu mới bằng cách tận dụng tài liệu trình tự gene và các mô của bé người. Ví dụ, vào thời điểm tháng 7 năm ngoái, Verge Genomics cùng Eli Lilly đã đạt được hợp tác nghiên cứu và phát triển để phát triển các cách thức điều trị sáng tạo nên bệnh ALS. Sử dụng những thuật toán "không thiên vị" của AI, nền tảng technology của công ty hoàn toàn có thể cung cấp hầu hết hiểu biết sâu sắc liên quan lại đến hiệ tượng nhân trái của bệnh trong những quần thể người bệnh được phân đoạn theo điểm lưu ý di truyền để khám phá mục tiêu điều trị cho các bệnh phức tạp.


Quãng đường bộ dài nhất cầm giới kéo dãn dài từ Châu Phi tính đến Viễn Đông

https://caodangykhoatphcm.edu.vn/can-benh-ma-stephen-hawking-mac-phai-co-the-se-mo-dau-cho-nhung-phuong-phap-dieu-tri-tien-tien-20220401160012292.chn
Theo Trí Thức trẻ

Copy liên kết
link bài gốc Lấy links

Chuyên mục: Y tế sức khỏe